CRISPR | Edição genética poderia corrigir erros na “escrita” do DNA e curar a progeria Blog

O editor de base é uma ferramenta que pode corrigir erros na “escrita” do DNA. O geneticista David Liu usou-a no ano passado para curar a progeria em ratos. O cientista espera que os ensaios clínicos para crianças com progeria comecem num futuro próximo.

Quando morreu no início deste ano, a popular estrela do YouTube Adalia Rose Williams parecia uma mulher doente na casa dos 80 anos. Mas na verdade era uma adolescente com apenas 15 anos de idade. Adalia Rose sofria de progeria, uma doença genética extremamente rara causada por uma única mutação num dos três mil milhões de pares de bases que compõem o DNA humano.

Enquanto a youtuber passou a sua curta vida a combater o estigma associado a uma doença devastadora, o geneticista David Liu dedicou a sua carreira a desenvolver formas de alterar o código genético que tirou a vida a Adalia Rose em tão tenra idade. “É uma perda para todos nós que um único erro ortográfico no DNA de Adalia Rose tenha posto fim à sua vida tão cedo”, disse David Liu, Professor de Química e Biologia Química e também diretor do Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare da Universidade de Harvard, nos EUA.

No seu laboratório, David Liu e a sua equipa de cientistas inventaram novas formas de reparar genes mutantes que são menos prejudiciais ao DNA do que as tecnologias anteriores. Uma das suas principais inovações chama-se editor de base, uma ferramenta que pode corrigir erros na “escrita” do DNA e que ele usou no ano passado para curar a progeria em ratos. “O editor de base vai às células do animal, procura o erro, que na progeria é um T em vez de C, e muda o T para C”, disse David Liu no evento de saúde e bem-estar Life Itself.

O cientista espera que os ensaios clínicos para crianças com progeria comecem num futuro próximo.

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