CRISPR | Mais perto de curar doenças raras e vencer vírus letaisBlog
Victoria Gray (à direita) foi a primeira paciente a ser tratada com a ferramenta de edição de genes CRISPR para a doença falciforme. Créditos da imagem: AMANDA STULTS / SARAH CANNON RESEARCH INSTITUTE / HOSPITAL DE CRIANÇAS NO TRISTAR CENTENNIAL

Doenças genéticas, doenças raras, doenças cardíacas, diabetes, dores crónicas, vírus mortais e colesterol podem estar a poucos anos de uma solução. Os cientistas acreditam que a edição genética pode proteger a saúde de milhões de pessoas em risco.

Uma terapia completa com a tecnologia de edição do genoma CRISPR-Cas9 poderia evitar o consumo prolongado de medicamentos e protegeria as pessoas em risco de contrair doenças genéticas, cardíacas, diabetes e outras. A expetativa dos cientistas é que isso seja possível já nos próximos dez anos.

Em dezembro passado, um estudo demonstrou que as células editadas por genes controlaram a dor aguda e outros sintomas em pacientes com doença falciforme e talassemia beta, dois distúrbios sanguíneos hereditários raros.

Num artigo no New England Journal of Medicine, dois parceiros no desenvolvimento de uma terapia de edição de genes Crispr (a Crispr Therapeutics e a Vertex Pharmaceuticals) relataram que um paciente com doença falciforme e um paciente com uma doença hereditária do sangue (talassemia beta) receberam células editadas e que mais de um ano depois não precisaram de transfusões de sangue. Os cientistas acrescentaram que já trataram dezanove pacientes com doença falciforme e beta talassemia com a terapia CRISPR.

A startup de Massachusetts Verve Therapeutics apresentou também no ano passado um estudo com animais, mostrando que uma terapia baseada em CRISPR para doenças cardiovasculares conseguiu reduzir em 61% os níveis médios de colesterol ‘mau’ (LDL).

E a empresa suíça Crispr Therapeutics está preparar-se para testar uma terapia com CRISPR para diabetes, que consiste num implante na pele que contém células editadas por CRISPR que vai fornecer insulina; desta forma, o uso de injeções é eliminado e os níveis de glicose são regulamente testados.

O artigo original foi publicado no The Wall Street Journal (acessível a assinantes).